09 juillet 2006
8ème EWGGD à Cambridge
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Ghislaine SURREL
maladies-lysosomales-subscribe@yahoogroupes.fr
Bonjour,
Ce congrès porte essentiellement sur la maladie de Gaucher.
Vous trouverez le programme avec le lien ci-dessous. Si vous avez des questions à poser n'hésitez pas à me les communiquer, je dois y assister et je tâcherai de les poser.
Bon dimanche
Bien amicalement.
Ghislaine SURREL
https://www.regonline.com/HTMLEditor/custImages/241458/EWGGD%20final%20programme.pdf
08 mai 2006
European Working Group on GAUCHER Disease : 7th EWGGD WORKSHOP
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Ghislaine SURREL
maladies-lysosomales-subscribe@yahoogroupes.fr
Preliminary Programme Host Institution: University of Cambridge & Addenbrooke’s Hospital NHS Trust Workshop Organisers: T.M. Cox P.B. Deegan J.B. Grantham www.ewggd.co.uk Welcome
We are delighted to welcome you to the 7th International Workshop held under the auspices of the European Working Group on Gaucher Disease. This year the Workshop is being hosted by the team in the Department of Medicine of the University of Cambridge and Addenbrooke’s Hospital. We are very pleased to hold the meeting in one of the most beautiful of the riverside Cambridge Colleges – St. John’s. St. John’s College was founded in 1511 by Lady Margaret Beaufort, who was the mother of King Henry VIII. The EWGGD Workshop provides an opportunity for delegates to hear up-to-date reports on scientific discoveries, and to discuss their implications in relation to current practice. The meeting provides an opportunity for International Scientists and Medical Professionals to learn from each other and for patient representatives fully to participate. Despite its “orphan” designation, Gaucher’s disease has attracted immense competitive interest from industry. We thus also look forward to hearing about the latest pharmaceutical initiatives directly from those involved. We have excellent contributors who will address the many issues pertinent to the future of our patients. We trust that we will enjoy a memorable and informative Workshop and we greatly look forward to seeing you in July. Tim Cox Hans Aerts Professor of Medicine Professor of Biochemistry University of Cambridge Amsterdam Medical Centre Vice-Chairman EWGGD Chairman EWGGD E.W.G.G.D. Day 1
A.M. European Gaucher Alliance (EGA) meeting (in camera) 13:00 – 18:00 Registration at St John’s College 18:00 Reception 18:30 Plenary Lecture: Professor Konrad Sandhoff
Glycolipid catabolism and lysosomal membrane digestion 19:30 Dinner in St. John’s College Dining Hall Day 2
9:00-13:00 Free Clinical Presentations Professor Ari Zimran
ERT trial Professor Bryan Winchester
Iminosugars as Antidiabetics, chaperones,enzyme Inhibitors Dr. Mario Maas
Monitoring the skeleton in Gaucher disease (Note: 3 x 30 min speakers & 30 min coffee) Two hours for free communications 8 x 15 min. (10 min + 5 min questions) 13:00 – 14:00 Lunch 14:00 – 14:30 Dr Anthony Futerman
New Insights from the Structure of human glucocerebrosidase 14:30 – 17:00 Free Scientific Presentations (30 minutes) (30 minutes)Two hours for free communications 8 x 15 min (10 min + 5 min questions) Social Programme alternatives Punting (1) Conducted tour Visit to cathedral city of Ely
19:00 for 19:30 Dinner in Chilford Hall, Linton Day 3
09:00 – 12:00 EGA/Gauchers Association/ECAP 12.30 – 13.00 Sir Michael Rawlins 13:00 – 14:00 Lunch Science and Industry
14:00 – 14:30 Genzyme (30) 14:30 – 15:00 Actelion (30) 15:00 – 15:30 Tea 15:30 – 15.50 TKT Shire (20) 15.50 – 16:05 Protalix (15) 16:05 – 16:25 Healthcare at Home (20) 18:00 Plenary Lecture: Sir John Gurdon, FRS
Nuclear re-programming in stem cells 19:30 Gala dinner, St John’s College After dinner speaker: Professor Sir Keith Peters, FRS PMed Sci
Day 4
09:00 – 13:00 Science Session Lectures: 1.TBA 2. Professor Chabas/Vilageliu/Grinberg
Modifier genes 3. Dr. Greg Pastores
How to bring lysosomal drugs to market and beyond 3 x 30 minute talks 30 minutes coffee 2 hours Scientific Poster Session (1st & last authors to attend) Poster questions, poster competition. 13:00 – 14:00 Lunch 14:00 – 17:00 Clinical Session 1. Dr Nadia Belmatoug
Gaucher disease: Success and limitations of current Treatments 2. Dr Markus Ries (NIH)
Treatment of Neuronopathic Gaucher disease 2 x 30 minute talks 2 hours for coffee and Clinical Poster session Poster questions, poster competition Social Programme alternatives Punting (2) Conducted tour Visit to Cathedral City of Ely 19:00 Dinner in St. John’s College Day 5
09:00 – 13:00 1. Professor Hans Aerts
TBA 2. Professor Milan Elleder
Revisiting the pathology of Gaucher disease 3. Dr. R. Schiffman
Neuronopathic Gaucher disease Poster Prizes
Announcement of next meeting 13:00 Close and Depart Prize committee: Dr P.K. Mistry, Professor Hans Aerts, Dr. Greg Pastores
Healthcare at Home - Poster Prize - Clinical Genzyme - Poster Prize - Scientific Actelion - Poster Prize for most original overall Call for Abstracts
Deadline: Monday 12th May 2006
e-mail to: jbg20@medschl.cam.ac.uk Faculty List
Professor Konrad Sandhoff Universitat Bonn, Germany Professor Ari Zimran Shaare Zedek Medical Centre, Jerusalem Professor Bryan Winchester Great Ormond Street Hospital, London, UK Dr Mario Maas Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands Dr Anthony Futerman Weizmann Institute, Israel Sir Michael Rawlins Chairman of N.I.C.E Sir John Gurdon, FRS Institute of Developmental Biology, Cambridge, UK Professor Sir Keith Peters, FRS Pmed Sci University of Cambridge, UK Professor Amparo Chabas University of Barcelona, Spain Professor Lluisa Vilageliu University of Barcelona, Spain Professor Daniel Grinberg University of Barcelona, Spain Dr Greg Pastores University Hospital of Manhattan, New York, USA Dr Nadia Belmatoug Hospital Beaujon, Paris, France Dr Markus Ries National Institute of Health, Bethesda, USA Professor Hans Aerts University of Amsterdam, Netherlands Professor Milan Elleder Charles University, Prague, Czech Republic Dr Raphael Schiffman National Institute of Health, Bethesda, USA Dr. Pramod K. Mistry Director, National Gaucher Disease Program Yale University, USA Include guest
Wednesday 19th July Friday 21st July Registration Form
Title Surname: First Name: Job Title: Hospital: Address for correspondence: Postcode: Tel: Fax: Email: Meeting Options Please note that the registration fee covers all the conference dinners, lunches, teas and coffees, and delegate packs. Registration before 16th June including accommodation £600 ❏ Registration after 16th June including accommodation £650 ❏ Registration fee includes four nights accommodation
Registration before 16th June excluding accommodation £400 ❏ Registration after 16th June excluding accommodation £450 ❏ I will attend the welcome dinner on Tuesday18th July I will attend the Conference dinner on Wednesday 19th July I will attend the Gala dinner on Thursday 20th July I will attend the Conference dinner on Friday 21st July Please note there is single or twin bedded accommodation at St John’s College We would like to invite all accompanying persons to participate in the following activities. Punting £45 Conducted Tour of Cambridge £25 Visit to Cathedral City of Ely £45 Payment Instructions
Card Holders Name Visa/Mastercard/Amex/Maestro Card No Expiry Date Issue No. Security No. Signature Cheques should be made payable to EWGGD Please send completed forms to: EWGGD 2006, 103a High Street, Stevenage, Herts SG1 3HR Tel +44 (0) 800 917 7405 Fax +44 (0) 1438 751520 E-mail cathy@cfsevents.co.uk The closing date for registration is 7th July 2006.
Registration Total £ Social Activities Total £ Grand Total £ We would like to thank the following sponsors for their generous support Platinum Sponsorship Gold Sponsorship Bronze Sponsorship
St John’s College, Cambridge
18th – 22nd July 2006
25 septembre 2005
1er Symposium du Comité d’Evaluation du Traitement des Maladies Lysosomales (C.E.T.L)
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Ghislaine SURREL
maladies-lysosomales-subscribe@yahoogroupes.fr
Paris (France)
22 novembre 2005
Ce symposium se tiendra durant le congrès de la SFEIM, au centre FIAP Jean Monnet. 30, rue Cabanis, Paris 14ème
Sujets abordés :
- Greffes et thérapies substitutives
- Actualités thérapeutiques dans la maladie de Fabry et la maladie de Pompe
- Actualité thérapeutique dans la maladie de Gaucher et place des inhibiteurs de synthèse dans les autres pathologies lysosomales
- Autres Thérapeutiques
Pour renseignements complémentaires : jerome.stirnemann@jvr.aphp.fr
02 juillet 2005
Une politique européenne de la santé plus généreuse pour les maladies rares ?
UNE SANTÉ PUBLIQUE POUR TOUS
« Jusqu’à présent, une vache européenne était trois fois plus subventionnée qu’un malade ! » Administratrice d’Eurordis et représentante de l’Alliance Maladies Rares (France), Christel Nourissier manie volontiers la provocation pour la bonne cause. Et celle-ci ne fait aucun doute : « Au niveau communautaire, la santé a longtemps été sous considérée alors que tous les sondages révèlent que c’est la préoccupation majeure des citoyens. Sachant qu’une maladie rare impacte toute une famille, se soucier de nos vies, de nos besoins et de nos désirs revient à prendre en compte la situation de 200 millions d’Européens... » Avec les prévisions du prochain programme européen de santé publique, tout laisse à croire que la société civile gagne du terrain sur les corporatismes d’antan, voire gagnerait le coeur des eurocrates : l’enveloppe allouée aux politiques de santé pour la période de 2007 à 2013 pourrait être triplée par rapport à l’exercice précédent, si les voeux de la Commission
« Ce rééquilibrage budgétaire découle d’un projet commun avec la Protection la Commission
C’est donc avec un optimisme teinté de réalisme qu’Eurordis a manifesté son soutien à la Commission
« Ces mesures pourront susciter la mise au point puis la diffusion de bonnes pratiques, tant pour le diagnostic que la prise en charge. Donc de favoriser un égal accès aux soins pour toutes les personnes vivant avec une maladie rare, où qu’elles se trouvent. » Enfin, les appels d’offres européens ne devraient plus se limiter au financement de projets, mais permettre aux associations européennes représentatives de solliciter des subventions pour leur fonctionnement propre. Une vision pragmatique qu’Eurordis a évidemment saluée. « Comme l’évoque la terminologie anglaise, ces “core fundings“ sont effectivement essentiels et constitueraient un véritable appel d’air pour les structures représentant les malades. »
En savoir plus : la Conférence Européenne
Webcast de
Auteur : Anne-Laure Murier
Photos : Christel Nourissier, Flaminia Macchia, John Ryan, Luxembourg Conference © Eurordis
Illustrations : ECRD logo © Eurordis/Baptiste Ferrier
07/2005
Conférence du Luxembourg:des orientations résolument favorables aux maladies rares
COMBATTRE LA FRAGMENTATION DE
LA RECHERCHE EUROPÉENNE
LA FRAGMENTATION DE
LA RECHERCHE EUROPÉENNE
7è programme cadre européen de la recherche (2007 - 2013) : des orientations résolument favorables aux maladies rares
« Dissémination des malades ne facilitant pas la constitution de cohortes et la mise en place d’essais cliniques, manque de centralisation des données cliniques et scientifiques, financement insuffisant des équipes de recherche, manque relatif d’intérêt de l’industrie pharmaceutique, nécessité d’une approche pluridisciplinaire et transversale : les maladies rares constituent un modèle parfait pour que l’Europe se positionne comme un acteur majeur de la recherche », analysait Pascale Borensztein, secrétaire générale du GIS-Institut des Maladies Rares à Paris, lors du workshop organisé par la direction générale de la Recherche la Commission
Pour la politique européenne de recherche biomédicale, « la recherche sur les maladies rares est d’autant plus essentielle qu’elle mène à des développements thérapeutiques pour des pathologies plus communes », a renchéri le Dr Alain Van Vossel, qui a pris l’initiative de ce brainstorming sur proposition d’Eurordis. « D’ici l’adoption définitive de ce programme qui définira les priorités de recherche jusqu’à 2013, je vous incite à convaincre les parlementaires européens de la valeur ajoutée apportée par l’Union européenne dans le domaine des maladies rares comme de la pédiatrie. »
Message entendu et réaffirmé à la conférence du Luxembourg, propositions des intéressés à l’appui. « Bureaucratie européenne oblige, les demandes de subvention devaient s’inscrire jusqu’alors dans des configurations de projets types, que nous avons jugées restrictives : or, le fond primant sur la forme, nous voulons que le chef de projet puisse s’affranchir de cet artifice en répondant aux appels d’offres et choisisse a posteriori le type d’instrument le plus approprié », détaille Fabrizia Bignami, responsable du développement thérapeutique à Eurordis et coordinatrice du réseau EuroBioBank, soutenu par la Commission. Excellence la Conférence
Autres thématiques listées : l’étude physiologique et génétique de maladies ou de groupes de maladies, le recueil d’information sur leur évolution (leur histoire naturelle) et la collecte de données épidémiologiques, la standardisation de l’évaluation clinique, le développement tous azimuts de thérapeutiques, sachant que l’Agence européenne du médicament (EMEA) a suggéré le financement d’études précliniques et cliniques. « Il faudrait que l’Union européenne finance et orchestre des plateformes technologiques ouvertes aux équipes travaillant dans le domaine des maladies rares », ajoute Pascale Borensztein, citant en exemple la clinique de la souris à Strasbourg : d’intérêt général, cette infrastructure est partiellement réservée au développement de modèles pour les maladies rares. Globalement, une politique de recherche européenne moins construite sur la sélection « a priori » de maladies ou groupes de maladies, mais plus ouverte pour soutenir des projets émergents, des réseaux d’excellence avancés et des infrastructures transversales essentielles au renforcement de la recherche sur les maladies rares. Autant de suggestions qu’avait officiellement demandées Eurordis et qui semblent avoir des chances d’être entendues. À condition qu’associations et scientifiques restent mobilisés.
En savoir plus : la Conférence Européenne
Webcast de
Auteur : Anne-Laure Murier
Photos : Christel Nourissier, Fabrizia Bignami, Luxembourg Conference © Eurordis | Pascale Borensztein © GIS-Institut des Maladies Rares | Alain Van Vossel © ICORD
Illustrations : ECRD logo © Eurordis/Baptiste Ferrier | European Commission logo © European Communities, 1995-2005
07/2005
conférence du Luxembourg :La seule option raisonnable est d’organiser la prise en charge des maladies rares à l’échelle européen
L’EUROPE
« La seule option raisonnable est d’organiser la prise en charge des maladies rares à l’échelle européenne », analyse Torben Grønnebæk, avec une bonne dizaine d’années de recul : avec des recommandations émises dès 1990 et l’instauration de deux centres de référence en 1993, le Danemark se pose en pionnier. Mais de poursuivre, à la lumière de sa propre expérience et de toutes celles appréhendées à travers l’alliance nationale Maladies Rares Danemark qu’il dirige : « On ne peut imposer à nos familles de grands trajets récurrents pour se faire soigner », invoquant aussi bien une incapacité physique que le quotidien, des raisons de santé que des motifs économiques. Comment concilier proximité et qualité de la prise en charge, dans un contexte où la rareté d’une maladie oblige à la mutualisation des moyens et à la spécialisation des équipes, sans compter une incontournable rationalisation des coûts ? Sachant que les professionnels de la santé eux-mêmes ont besoin de se référer à des spécialistes ou des hyper spécialistes, ne serait-ce que pour affirmer un diagnostic ou se voir préciser une démarche thérapeutique adaptée.
C’est sans doute l’équation qui résume le mieux la réflexion en cours sur l’instauration de centres de référence pour les maladies rares. Avec d’autres inconnues plus ou moins prépondérantes selon les pays : comment s’assurer de la dissémination des bonnes pratiques quand l’organisation des soins est décentralisée jusqu’aux communes, quid des maladies très rares, quelle place donner à une politique communautaire alors que les politiques de santé sont la chasse gardée des États membres ? Une chose est sûre, illustrait encore la conférence du Luxembourg : de l’Espagne à la France la Santé
Champion de l’intégration sociale, y compris scolaire, le Danemark a ainsi tenté quelques heureuses initiatives. De là à les reproduire au niveau européen... « Dans le cas d’une maladie métabolique comme le Spielmeyer-Vogt qui rend difficile le transport du malade, une équipe pluridisciplinaire va à la rencontre des familles », témoigne cet administrateur d’Eurordis. « Cette unité mobile est composée d’un médecin, d’un psychologue, d’un travailleur social et d’un représentant de malades. Plus globalement, notre expérience a montré que ce schéma de prise en charge nécessitait une approche personnalisée du malade, d’autant plus indispensable lorsque l’organisation des soins repose sur un relais entre un centre d’expertise national et des structures locales. C’est le plus difficile à mettre en place : sur 900 personnes, une enquête a révélé que seules 27 disposaient d’un Plan Individuel de Suivi, alors que 91% d’entre elles se sont déclarées bien plus en confiance. »
Côté espagnol, qui s’est rangé aux mêmes ambitions, une étude pédiatrique a souligné l’attention à porter aux enfants, à l’hôpital notamment. Un accueil qui réclame du temps, mais aussi une perception plus humanisée du malade et de sa famille, passant par un effort d’information et de coordination entre le médical, le sanitaire et le social. Ces besoins sont parus criants, alors que les professionnels privilégiaient spontanément une augmentation des ressources humaines et matérielles, des besoins en formation pour être capable d’annoncer un diagnostic comme d’accompagner l’évolution de la maladie, ou encore une recrudescence de la recherche et des développements thérapeutiques. Pour autant, l’importance accordée aux adultes ne doit pas être minorée, pointe le Danemark, surtout que les pathologies nécessitent souvent une prise en charge lourde.
Quant au plan national français, lancé fin 2004, il s’est accompagné de la labellisation de 34 centres de références, devant être portés à une centaine d’ici 2008. « Qu’ils soient spécialisés sur une pathologie comme le syndrome de Marfan ou sur une question plus transversale comme les anomalies du développement embryonnaire, l’idée est d’identifier des pôles d’expertise scientifique au contact des malades : c’est la meilleure façon de favoriser le transfert de connaissances entre recherche et clinique, clef pour le développement thérapeutique », explique Alexandra Fourcade, responsable de ce dossier au ministère de la Santé.
En savoir plus : la Conférence Européenne
Webcast de
Photos : Yann Le Cam, Torben Grønnebæk, Luxembourg Conference © Eurordis
Illustrations : ECRD logo © Eurordis/Baptiste Ferrier | European Commission logo © European Communities, 1995-2005
07/2005
18 juin 2005
Conférence européenne des maladies rares au Luxembourg, les 21 et 22 juin (09/06/2005)
EURORDIS, coordination européenne pour les maladies rares, organise une Conférence Européenne des Maladies Rares au Luxembourg, les 21 et 22 juin prochains. Cette conférence fera le point sur les problèmes rencontrés par les personnes atteintes d’une maladie rare en Europe aujourd’hui. Elle réunira patients, chercheurs, professionnels de santé, experts de santé publique et représentants de l’industrie pharmaceutique. Pour la première fois, EURORDIS présentera une étude comparative entre 16 pays de l’Union européenne portant sur les délais de diagnostic, tirée d’un sondage auprès de malades. Entre 30 et 35 millions de personnes sont concernées par les maladies rares en Europe. Lors de cette conférence seront passées en revue les initiatives existantes favorisant une meilleure coopération à l’échelle de l’Europe, comme les projets de Centres de référence européens. Il sera aussi débattu des objectifs prioritaires du 7ème PCRD (Programme Cadre de Recherche et Développement) de l’Union européenne. EURORDIS présentera aussi les dernières données épidémiologiques et fera le bilan, après 5 ans, de la réglementation européenne en matière de médicaments orphelins.
07 mars 2005
Maladies rares : de difficultés en solutions: Dans le cadre de la présidence du Conseil de L'Europe
Dans le cadre de la présidence du Conseil de L'Europe par le Gouvernement du Luxembourg, et avec la participation de la Commission Européenne.
UN EVENEMENT important pour la communauté des maladies rares : la conférence européenne 2005 organisée par l'Organisation européenne pour les maladies rares (Eurordis) et ses partenaires, avec le soutien de la Commission Européenne, le gouvernement du Luxembourg, et l'Association Française contre les Myopathies AFM.
La conférence réunira patients, chercheurs, professionnels de santé, experts en politique de santé, et représentants de l'industrie. Le programme abordera les problèmes actuels et de possibles solutions pour améliorer la situation des personnes vivant avec les maladies rares, ainsi que les actions soutenues par la Commission Européenne.
Maladies rares : de difficultés en solutions.
CHERS COLLEGUES ET AMIS,
C'est avec un grand plaisir que nous vous invitons à la Conférence Européenne sur les Maladies Rares, qui se tiendra dans la magnifique ville du Luxembourg, les 21 et 22 juin 2005.
Cette conférence soulignera les actions et informations importantes dans les domaines de la santé publique et de la recherche, au moment où nous progressons vers notre but, un meilleur soin pour les personnes vivant avec une maladie rare.
Le comité d'organisation est certain que vous n'oublierez jamais votre séjour au Luxembourg, dans l'attente de vous accueillir à cette conférence européenne.
Christel Nourissier Ségolène Aymé
Coprésidente, Coprésidente,
Comité d'organisation Comité d'organisation
http://www.rare-luxembourg2005.org/index.php?dummy=1110216686&session=632366931977687&op=2&page=home
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Ghislaine SURREL
