Maladie de Gaucher : lancement de Zavesca® en France

-          (Communiqué Actelion - Mars 2004)

Zavesca® 100 mg, gélules (miglustat), 1^er inhibiteur de la synthèse du substrat de surcharge (le glucosyl-céramide) approuvée dans le traitement par voie orale de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée, est mis à la disposition des patients et des professionnels de santé hospitaliers français au 1^er trimestre 2004. La diminution de la synthèse du glucosyl-céramide permet à l'activité enzymatique catabolique résiduelle du patient d'épurer les cellules de Gaucher de leur surcharge. Zavesca® ne doit être utilisé que pour les patients chez lesquels la thérapie enzymatique de remplacement ne convient pas. Son efficacité sur les signes cliniques et les paramètres hématologiques et sa tolérance à des posologies moyennes de 150 à 300 mg/j pour des durées de traitement allant jusqu'à 3 ans ont été démontrées dans trois études cliniques portant sur un total de 82 patients.
Afin d'évaluer le bon usage de Zavesca®, un programme de surveillance des patients a été mis en place à la demande de l'EMEA : le programme IS informe les médecins sur l'utilisation du médicament, encourage la pratique de bilans notamment neurologiques et cognitifs et collecte toutes informations relatives à la survenue d'effets indésirables ou à des arrêts de traitement.

http://www.pharmaceutiques.com/phq/rdp/20040318_rdp.html

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