ZAVESCA : avis favorable européen du 25/10/2000

Avis favorable européen pour le miglustat (ZAVESCA) dans la maladie de Gaucher de type 1
Europe - Avis favorable

Depuis le 18 octobre 2000, la spécialité ZAVESCA (miglustat) des laboratoires Oxford GlycoSciences Ltd bénéficiait du statut de médicament orphelin en Europe.
Le 25 juillet 2002, le Comité européen des spécialités pharmaceutiques (CSP) a émis un avis favorable quant à l'octroi d'une AMM européenne pour cette spécialité, dans le traitement de la maladie de Gaucher légère à modérée de type 1, chez les patients ne pouvant relever d'une enzymothérapie substitutive.

Pour mémoire, en France, l'enzymothérapie substitutive est représentée par CEREZYME, médicament dont le principe actif est l'imiglucérase, bêtaglucocérébrosidase recombinante ciblée sur le macrophage.

Maladie de transmission autosomique récessive, la maladie de Gaucher est une sphingolipidose due à un défaut d'hydrolyse du glucosylcéramide (ou glucocérébroside) qui s'accumule dans les lysosomes des cellules du système réticuloendothélial.
Le miglustat, principe actif de ZAVESCA, est un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase, enzyme catalysant la première étape de la synthèse de la plupart des glycolipides. Cette activité a été démontrée lors d'études réalisées in vitro et in vivo.

Dans son communiqué, le CSP précise que, bien qu'aucune étude comparative miglustat versus enzymothérapie substitutive n'ait été réalisée chez des patients naïfs de tout traitement, l'enzymothérapie substitutive reste le traitement de référence des patients atteints d'une maladie de Gaucher de type 1. En effet :

l'effet thérapeutique du miglustat semble plus long à obtenir ;

le miglustat n'a pas démontré à ce jour sa supériorité par rapport à l'enzymothérapie substitutive.

Enfin, le miglustat n'a pas été évalué dans les formes sévères de la maladie de Gaucher de type 1.

Source : EMEA - Agence européenne du médicament

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