ZAVESCA (miglustat), traitement de 2e intention de la maladie de Gaucher

miglustat : inhibiteur de glucosyl-céramide synthétase

ZAVESCA est un nouveau médicament indiqué dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 1, légère à modérée : il ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas.

La maladie de Gaucher est une maladie de surcharge lysosomiale par accumulation de glycosphingolipides dans les cellules du système réticuloendothélial. Elle est due à un déficit en bêtaglucocérébrosidase, enzyme catalysant la transformation du glucocérébroside en céramide.
En France, l'enzymothérapie substitutive est représentée par CEREZYME, médicament dont le principe actif est l'imiglucérase, bêtaglucocérébrosidase recombinante humaine ciblée sur le macrophage.
Le miglustat, principe actif de ZAVESCA, agit différemment de l'enzymothérapie substitutive, inhibant la formation du substrat de l'enzyme déficiente (réduction du substrat) : il inhibe la glucosylcéramide synthase, enzyme responsable de la première étape de la synthèse de la plupart des glycolipides.

En pratique :
ZAVESCA s'utilise en 2^e intention.
Réservé à l'adulte, il s'administre à raison de 1 gélule dosée à 100 mg, 3 fois par jour.
En cas de diarrhée, la dose peut être réduite à 100 mg, 1 ou 2 fois par jour.

Les modalités d'utilisation précises sont décrites dans le RCP de ZAVESCA (résumé des caractéristiques du produit) disponible dans l'EPAR (European Public Assessment Report - Révision 1 du 12/02/2003) de cette spécialité, sur le site de l'EMEA.

ZAVESCA est contre-indiqué en cas d'hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.

En savoir plus :
Depuis le 18 octobre 2000, le miglustat bénéficiait du statut de médicament orphelin en Europe.
Boîte de 84 gélules dosées à 100 mg
Liste I
Agréé aux collectivités
Médicament réservé à l'usage hospitalier
Laboratoires Actelion Pharmaceuticals France

Source : RCP - Laboratoire

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