AMELIORATION DE LA PRISE EN CHARGE DE LA MALADIE DE GAUCHER : MISE EN PLACE D'UNE ENZYMOTHéRAPIE DE SUBSTITUTION A DOMICILE

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Ghislaine SURREL

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An improvement in Gaucher's disease management

par Delphine GOUDRY, Christian ROSE, Guilhem BOUSQUET, Michel MAHIEU, Jean-Marc TRIVIER
Centre Hospitalier Saint-Vincent, Groupe Hospitalier de l'Institut Catholique, Boulevard de Belfort, BP 387, 59020 Lille cedex

Pharm Hosp 2003 ; 38 (154) : 143-150.

MOTS CLÉS
Maladie de Gaucher, Déficit en béta-glucocérébrosidase, Enzymothérapie substitutive, Imiglucérase, Hospitalisation à domicile, Diffuseur.

KEYS WORDS
Gaucher's disease, Glucocerebrosidase deficiency, Enzyme replacement therapy, Imiglucerase, Home therapy, Infusor.

RÉSUMÉ

L'enzymothérapie substitutive de la maladie de Gaucher par imiglucérase* nécessite le déplacement du patient à l'hôpital au moins deux fois par mois. A la demande d'une patiente, nous avons mis en place les modalités d'un traitement à domicile permettant d'allier confort de vie et maintien de l'efficacité thérapeutique. La premiére étape a nécessité une étude de compatibilité et de stabilité de l'enzyme dans le matériel ambulatoire. La deuxiéme étape a consisté en la mise en place d'un circuit sécurisé ville-hôpital de délivrance du produit. Cette patiente est traitée à domicile depuis maintenant 39 mois. Vingt-trois autres patients en dehors de l'agglomération parisienne bénéficient des mêmes modalités de traitement. L'ensemble des résultats montre un parfait maintien de l'efficacité thérapeutique sans incident majeur hormis la perforation d'un diffuseur et une erreur de dilution du produit par l'infirmiére libérale. Cette modalité thérapeutique à domicile permet donc une bonne observance. Elle a une efficacité comparable et permet un meilleur confort de vie des patients par rapport à l'hospitalisation conventionnelle. De plus, l'analyse comparative des coûts pour les deux modalités de traitement est trés en faveur de l'enzymothérapie à domicile.

http://www.lepharmacienhospitalier.fr/PHresume154.html

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