Le développement des médicaments orphelins, entre marché et innovation
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Ghislaine SURREL
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BE Etats-Unis 200 >> 19/03/2010
Innovation et transfert de technologie
Le
développement des médicaments orphelins, entre marché et innovation
http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62656.htm
Dans un
article précédent, nous relations l'urgence à laquelle étaient confrontées les
grandes entreprises pharmaceutiques face à l'échéance proche de la perte
d'exclusivité de leurs brevets sur les molécules phare [1]. Ces dernières
diversifient les stratégies à adopter afin de rester dans la course [2].
L'attention se tourne vers un secteur difficile mais attractif : le marché des
médicaments orphelins.
Les
médicaments orphelins sont en effet un marché de niche qui attire de façon
grandissante les grandes firmes. C'était il y a peu un secteur délaissé et
relégué aux entreprises de biotechnologie. On peut prendre comme exemple Dyax
[3], Ariad Pharmaceuticals [4], Genzyme [5] et Vertex [6], qui sont des
entreprises biotechnologiques localisées à Cambridge dans le Massachusetts.
Près de 6000 maladies rares affectent plus de 25 millions d'Américains et
quelque 350 médicaments orphelins ont été approuvés dans le traitement
d'environ 150 maladies rares. Certes, le marché peut paraître minuscule mais
les coûts de traitement sont très élevés. D'où la taille du marché, estimé à 40
milliards de dollars.
Un médicament
orphelin, par définition aux Etats-Unis, permet de traiter une maladie
affectant moins de 200.000 personnes. Le statut de médicament orphelin est
accordé par la FDA (US Food and Drug Administration) aux médicaments destinés à
des maladies rares ou à des patients faisant face à une absence de traitements
sur le marché.
Quels sont
les avantages du marché des médicaments orphelins ?
Entré en
vigueur en 1983, le texte de loi sur les médicaments orphelins [7] procure aux
entreprises pharmaceutiques plusieurs avantages : une incitation fiscale
(crédits d'impôt), une protection des molécules plus longue (sept ans
d'exclusivité sur le marché suite à l'approbation de la FDA), des aides à la
conception d'essais cliniques et une réduction des coûts pour les utilisateurs
concernés.
Certes, cette
loi a fait en sorte de diriger vers les maladies orphelines des investissements
de recherche. Mais, ce qui a pu enclencher un regain d'intérêt pour ce marché,
ce sont certaines dispositions de la réforme en cours du système de santé. En
effet, celles-ci prévoient en effet un déremboursement ou une diminution de ces
remboursements pour certains médicaments traitant les maladies courantes ou
chroniques. La notion de "betterment" [8], c'est-à-dire une
amélioration de l'état du patient, a été introduit comme critère de
remboursement. Les médicaments orphelins ne seraient évidemment pas touchés par
cette mesure.
Pour se
lancer dans le secteur des maladies orphelines (ou d'autres secteurs porteurs
comme le cancer), les firmes pharmaceutiques utilisent la stratégie de
l'extension d'application. Celle-ci a pour but de trouver de nouvelles
utilisations médicales (notamment orpheline) pour des molécules déjà approuvées
et/ou commercialisées. Pour exemple, Bayer HealthCare Pharmaceuticals vient de
recevoir l'approbation de la FDA pour son produit déjà commercialisé, le
Ciprofloxacin, sous forme d'inhalateur de poudre sèche pour la mucoviscidose.
Une nouvelle
initiative lancée par la FDA va en ce sens. Il s'agit d'ateliers intitulés
"Do a designation" qui ont pour objectif d'inciter les développeurs
de médicaments à déposer une demande d'appellation de médicament orphelin. Le
premier atelier s'est tenu sur deux jours à Claremont, en Californie en février
dernier. L'ambition était d'aider les participants à remplir une demande
d'appellation. Un autre atelier est prévu à l'Université du Minnesota en août
2010. Une autre réunion est envisagée en Europe.
Plusieurs
annonces faites ces dernières semaines montrent l'intérêt de quelques groupes
bien connus : Pfizer et Protalix Biotherapeutics ont conclu un accord de
partage des droits du taliglucerase alfa, molécule utilisée dans le traitement
de la maladie de Gaucher. Egalement, BioSante Pharmaceuticals a reçu son
appellation de médicament orphelin pour le GVAX qui est un vaccin anti-cancer
du pancréas. Il en est de même pour ImmunoGen Inc pour sa molécule IMGN901 dans
le traitement du carcinome de Merkel.
Une dynamique
est lancée, attendons de voir la proportion que prend ce phénomène. Cette
stratégie est en effet bien connue des experts qui suivent les évolutions de la
recherche pharmaceutique au sein des grandes firmes. Elle porte en elle des opportunités
mais aussi des risques de dispersions de ressources de R&D et
d'affaiblissement des capacités d'innovation interne [9].
[3] Dyax après 18 ans de R&D vient
de recevoir l'approbation par la FDA pour son produit, le kalbitor, traitant
l'angioedème héréditaire.
[4] Ariad
développe une molécule, AP24534, servant au traitement de la leucémie myéloïde
chronique entre autres
[5] Genzyme
commercialise le Mozobil pour le traitement de myélome multiple et Cerezyme
utilisé dans le traitement de la maladie de Gaucher.
[6] Vertex
développe deux molécules dans le traitement de la fibrose kystique ou
mucoviscidose
[7] Orphan Drug Act (ODA).
Pour en
savoir plus, contacts :
- [1] BE Etats-Unis 190 du 08/01/2010 "Alerte rouge dans la pharmacie américaine : quelles stratégies pour faire face à la perte d'exclusivité des brevets phares ?" :
http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/61815.htm
- [2] BE Etats-Unis 197 du 01/03/2010 "Les métamorphoses de l'industrie du médicament ou le modèle 2.0 de la R&D pharmaceutique aux Etats-Unis" :
http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62401.htm
- [8] Cette notion est expliquée dans le BE Etats-Unis 184 du 13/11/2009 "Les grandes sociétés pharmaceutiques misent sur la place de Boston" :
http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/61219.htm
- [9] Voir BE Etats-Unis 197 du 01/03/2010. :
http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62401.htm
Source :
"Big
pharma Reassesses orphan Drug sector", Genetics Engeneering &
biotechnology news du 01 mars 2010, (p.10, Vol. 30, No. 5)
http://www.genengnews.com/articles/chitem.aspx?aid=3202
Rédacteur
:
Lynda
Inséqué, deputy-inno.mst@consulfrance-boston.org
Origine :
BE Etats-Unis
numéro 200 (19/03/2010) - Ambassade de France aux Etats-Unis / ADIT –
http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62656.htm