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Maladie de GAUCHER : actualités
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20 mai 2005

Innovation et industrie pharmaceutique : Le Leem salue les avancées thérapeutiques de 2004

Le Quotidien du Médecin Article du 20-Jan-2005 par Henri de SAINT-ROMAN

De nouveaux médicaments, de nouvelles indications pour des traitements déjà existants, des améliorations galéniques, le Leem annonce pour l'année 2004 un total de « 52 situations cliniques améliorées ». Il souligne que 35 % des nouvelles molécules mises sur le marché sont issues des biotechnologies, confirmant ainsi l'expansion de ce secteur.

« ON ENTEND SOUVENT dire que l'industrie pharmaceutique a perdu ses vertus créatrices, nous sommes là pour démontrer le contraire ! Mais il est vrai que, dans le monde pharmaceutique comme dans les autres secteurs, si le progrès est permanent, les révolutions thérapeutiques sont plus rares. » Ainsi s'est exprimé le Dr Robert Dahan, président de la commission des affaires scientifiques, pharmaceutiques et médicales du Leem (Les Entreprises du médicament), lors de sa traditionnelle communication sur les avancées thérapeutiques de l'année écoulée, fondée sur les avis rendus par la Commission de la transparence et les autorisations de mise sur le marché (AMM).

En cancérologie notamment, « les progrès s'affirment en continu, et on dénombre six médicaments nouveaux ». Au nombre de ceux-ci, le « Velcade » (Laboratoires Janssen-Cilag), un inhibiteur de protéasome réservé à l'usage hospitalier, et utilisé dans le traitement du myélome multiple, un cancer au « pronostic sombre » pour lequel il n'existait aucun traitement. Trois nouveaux médicaments viennent améliorer la prise en charge de certains cancers, comme le « Photobarr », (Axcan Pharma International), le « Zevalin » (Schering), et le « Lysodren » (HRA Pharma). Et d'autres avancées sont à signaler en matière de qualité de vie pour les malades avec deux nouveaux traitements destinés à limiter les effets indésirables des chimiothérapies et des radiothérapies : le « Emend » (Merck Sharp & Dohme-Chibret) et le « Salagen » (Novartis). En rhumatologie aussi, des progrès voient le jour avec l'arrivée d'une nouvelle molécule, le « Forsteo » (Lilly), dans le traitement de l'ostéoporose.

En matière de maladies infectieuses, ce sont de nouveaux médicaments anti-viraux qui se sont ajoutés à l'arsenal thérapeutique utilisé contre l'infection au VIH. Ils apportent des alternatives thérapeutiques pour des premiers traitements ou pour des patients déjà traités, mais en échec thérapeutique.

Au chapitre des maladies rares, deux molécules issues des biotechnologies ont été mises sur le marché : l'« Aldurazyme » (Laboratoires Genzyme), utilisé dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type 1, et le « Novoseven » (Laboratoires Novo Nordisk), indiqué dans le traitement de la thrombasthénie de Glanzmann. Dans le même chapitre des maladies rares, le « Cerezyme » (Laboratoires Genzyme) obtient une extension d'indication dans le traitement de la maladie de Gaucher, dont la prise en charge progresse. En gynécologie et en obstétrique, de nouvelles formulations et présentations ont été mises au point pour améliorer l'observance du traitement dans la contraception d'urgence, et un nouveau traitement, le « Rophylac », apporte une sécurité accrue dans les risques spécifiques liés aux grossesses de femmes dont le groupe sanguin est rhésus D négatif.

Enfin, pour le traitement de la douleur, ainsi qu'en neurologie et en psychiatrie, on a assisté en 2004 à un certain nombre d'améliorations dans les prises en charge.

Un statut spécifique

En conclusion de cette présentation des avancées thérapeutiques pour 2004, Pierre Le Sourd, président du Leem, a rappelé que son organisation militait en faveur de la création d'un « statut des produits innovants », définissant un certain nombre d'engagements contractés par les entreprises auprès des autorités de santé : ces engagements porteraient sur toutes les phases d'essais cliniques, sur le développement d'autorisations de mises sur le marché (AMM) conditionnelles, le développement d'études épidémiologiques, la pharmacovigilance et la transparence des informations. Mais en échange de ces engagements des laboratoires pharmaceutiques, le Leem demanderait des « contreparties conventionnelles » : garanties de niveaux de prix européens, et garanties de retour sur investissement pour les produits innovants.

> HENRI DE SAINT ROMAN

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