29 juillet 2009
PCH, loi du 11 février 2005 : allocation, prestation…, dans le maquis des aides
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L’accompagnement social des personnes dépendantes
Pour les quelque 5 millions de personnes souffrant d’incapacités, plus ou moins invalidantes, vivre à domicile relève d’une liberté fondamentale dont s’accommodent fort bien les pouvoirs publics, sachant que nombre d’entre elles devraient se retrouver en institution. Le choix de rester chez soi se conjugue pour 3,5 millions de Français avec une aide extérieure touchant aux activités essentielles de la vie, dans 80 % des cas « ménagères », sous forme, parfois, d’un soutien psychologique ou d’une simple présence humaine.
La PRESTATION DE COMPENSATION du handicap (PCH, loi du 11 février 2005), délivrée par les conseils généraux, est actuellement attribuée à 60 000 personnes (45 % de 45-59 ans, 13 % de 60 ans et plus, 1 % de moins de 20 ans, 51 % de femmes). L’Allocation compensatrice pour tierce personne, qu’elle remplace progressivement, compte 110 000 bénéficiaires.
Chaque postulant doit s’adresser à la Maison des personnes handicapées de son département, implantée à la préfecture, où une équipe pluridisciplinaire évaluera son état, au regard de 19 activités (se mettre debout, marcher, se déplacer, entendre, parler, se laver, etc.). Deux difficultés « graves », ou une « absolue », donnent droit à la PCH, d’un montant mensuel moyen de 1 000 euros. À 90 %, elle correspond à une aide humaine quotidienne, hors travaux ménagers, de 24 heures dans les situations extrêmes, ou de 70 minutes pour la toilette, 40 minutes pour l’habillage, 105 minutes pour l’alimentation, 50 minutes pour « l’élimination », 35 minutes pour les déplacements et 180 minutes pour la surveillance/sécurité.
Environ 55 % des heures payées le sont à des aidants familiaux (pour 26 % des montants versés), 18 % dans le cadre d’emplois directs, 14 % à des services prestataires et 13 % à des mandataires. Pour 8 %, la PCH a trait à l’aménagement de l’habitation, jusqu’à 10 000 euros sur dix ans, ou du véhicule, 5 000 euros en cinq ans. Dans 4 % des cas, il s’agit d’un soutien technique : par exemple, un appareil facilitant la communication d’un trachéotomisé pris en charge à 75 %, dans la limite de 3 960 euros. Et pour 18 %, des dépenses spécifiques ou exceptionnelles sont en jeu. Par exemple, des « vacances adaptées » (1 800 euros sur trois ans), le transport ou encore l’achat/entretien d’un animal (30 000 euros en cinq ans). Dans tous les cas, il reste un dû à la famille. S’y ajoutent, pour les plus démunis, les coups de pouce de l’aide sociale (ménage, portage des repas) et de la Sécurité sociale, avec ses branches famille et vieillesse.
Les 60 ans et plus dépendants.
L’allocation personnalisée d’autonomie (APA, loi du 20 juillet 2001), versée là encore par les conseils généraux, est servie à 690 000 personnes à domicile. Elle couvre exclusivement l’aide humaine, à travers les tâches ménagères. Elle fait référence à six degrés de dépendance, de GIR 1 à GIR 6, et prend en compte les revenus dans son calcul (500 euros de montant mensuel moyen). L’allocataire le moins autonome, aux très faibles ressources, dispose de 1 208 euros. Les démarches pour y souscrire s’effectuent auprès des Centres communaux d’action sociale.
L’accompagnement familial.
Le maintien à domicile, c’est aussil’entraide exercée par des parents, des enfants, des frères ou des sœurs de personnes dépendantes. Il existe, à l’intention des salariés, un congé de soutien familial (CSF) sans solde, de trois mois, renouvelable dans la limite d’un an. La Caisse nationale de solidarité pour l’autonomie propose à 530 000 de ces auxiliaires de vie bénévoles une formation gratuite portant sur les premiers secours, le soutien psychologique et la psychomotricité, ainsi qu’un guide de l’aidant*. À leur niveau, France Alzheimer, l’Association nationale des aidants familiaux (ANAF), l’Institut de développement des activités de proximité (IDAP) et l’Union nationale des associations de familles et anciens malades mentaux (UNAFAM)** offrent également des stages pratiques, ou forment, à l’instar de l’IDAP, des animateurs, afin d’initier les familles à l’accompagnement d’un proche en état de dépendance.
› PHILIPPE ROY
* 15 000 personnes pourraient être intéressées par le CSF (art. L.225-20 du code du travail, décret du 20/4/2007). Tél. 01 53 91 28 04,www.cnsa.fr.
**France Alzheimer, Tél. 01 42 97 52 41. ANAF, Tél. 01 43 26 57 88,www.aidants.fr. IDAP, Tél. 01 46 57 31 30. UNAFAM, Tél. 01 53 06 30 43.
L’enjeu pressant du maintien à domicile
Avec une espérance de vie qui augmente chaque année de trois mois environ, la population française vieillit. Un véritable enjeu auquel viennent s’ajouter de profonds changements. Celui, tout d’abord, de l’évolution des pathologies dont bon nombre deviennent chroniques et d’autres invalidantes. Changement de comportements sociaux ensuite, qui bouleversent notamment les rapports familiaux. Autant d’éléments qui peuvent expliquer l’essor que connaît depuis quelques années le maintien à domicile.
Le Quotidien du Médecin du : 24/06/2009
22 juillet 2009
ALD n°17 - Maladie de Gaucher
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Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS)
| Date du guide médecin | janvier 2007 |
| Avertissement |
La liste des actes et prestations a été actualisée en juillet 2008 |
| Objectifs |
L’objectif de ce Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) est d’expliciter pour les professionnels de santé la prise en charge optimale et le parcours de soins d’un malade admis en ALD au titre de l’ALD 17 : Maladies métaboliques héréditaires nécessitant un traitement prolongé spécialisé. Ce PNDS est limité à la maladie de Gaucher. |
AAH : Montant de l'allocation pour adulte handicapé au 01/04/2009 et 01/09/2009
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Le montant de l'AAH varie en fonction des ressources de la personne handicapée. Ainsi, la personne qui ne dispose pas de ressources peut percevoir le montant maximum de l'AAH.
Ce maximum est fixé à 666,96 EUR au 1er avril 2009,
il sera porté à 681,63 EUR au 1er septembre 2009.
Sa revalorisation est au moins égale à l'évolution prévisionnelle des prix à la consommation hors tabac pour l'année considérée.
Réduction du montant maximum compte tenu d'autres revenus.
 |
Lorsqu'une personne handicapée perçoit d'autres revenus que l'AAH, elle bénéficie d'une allocation mensuelle réduite, dont le montant correspond à la différence entre la moyenne mensuelle de ses autres revenus et les 666,96 EUR de l'AAH.
Sont notamment concernés, les revenus qui proviennent :
-
d'une pension d'invalidité,
- d'un avantage vieillesse,
- d'une rente d'accident du travail,
- de l'exécution d'un contrat d'avenir ou d'un contrat insertion-revenu minimum d'activité (CI-RMA), endant toute la durée de ce contrat. La réduction de l'allocation n'est, en revanche, pas appliquée en cas de suspension de l'un de ces contrats à la demande de l'intéressé, pour effectuer une période d'essai dans le cadre d'un contrat à durée indéterminée (CDI) ou d'un contrat à durée déterminée (CDD) d'au moins 6 mois.
Réduction du montant maximum en cas de séjour en établissement
Depuis le 1er juillet 2005, les personnes qui séjournent dans un établissement de santé, une maison d'accueil spécialisée (MAS) ou un établissement pénitentiaire, ne perçoivent plus, après une période de 60 jours, que 30 % du montant mensuel de l'allocation, soit 200,09 EUR (montant depuis le 1er avril 2009).
Cette réduction n'est cependant pas appliquée si l'allocataire se trouve dans l'une des situations suivantes :
- il est astreint au forfait journalier,
- il a au moins un enfant ou un ascendant à charge,
-
son conjoint, concubin ou le partenaire auquel il
est lié par un PACS ne travaille pas pour un motif reconnu valable par
la commission des droits et de l'autonomie des personnes handicapées
(CDAPH).
A l'issue du séjour en établissement, le versement de l'allocation est repris au taux normal.
Cumul de l'AAH avec d'autres prestations liées au handicap
L'AAH peut être cumulée :
- avec le complément d'AAH (à titre transitoire pour les derniers bénéficiaires, ce complément étant remplacé par la majoration pour la vie autonome depuis le 1er juillet 2005),
- avec la majoration pour la vie autonome,
- avec le complément de ressources (dans le cadre de la rémunération garantie en établissements et services d'aide par le travail (ESAT)).
L'AAH ne peut pas être cumulée avec l'allocation de présence parentale.
Pour leurs conditions d'attribution, consulter les fiches spécifiques à ces prestations.
07 juillet 2009
EMEA 25/06/09 : Questions et réponses sur la gestion des stocks de Cerezyme et Fabrazyme (vesivirus 2117)
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European Medicines Agency EMEA
London, 25 June 2009
Doc. Ref. EMEA/388773/2009
Questions and answers on the shortages of Cerezyme and Fabrazyme
The European Medicines Agency has recommended which patients should receive Cerezyme and Fabrazyme as a priority during the expected shortage of these two medicines over the next few months. The shortage is happening because of a problem in the factory where the active substances for the medicines are made. The recommendation is intended to ensure that the patients at greatest need of treatment continue to receive these medicines while the company solves its supply problems.
What are Cerezyme and Fabrazyme?
Cerezyme and Fabrazyme are medicines that are used in two rare, inherited, life-threatening diseases in which patients have a lack of an enzyme involved in the breakdown of fatty substances in the body:
• Cerezyme is used in patients with Gaucher disease, a disease in which patients do not have enough of an enzyme called alglucerase. Cerezyme contains imiglucerase, which is a copy of the natural enzyme;
• Fabrazyme is used in patients with Fabry disease, a disease in which patients do not have enough of an enzyme called alpha-galactosidase A. Fabrazyme contains agalsidase beta, which is a copy of the natural enzyme.
In both medicines, the replacement enzyme is made by a method known as 'recombinant DNA technology': the enzymes are made by cells that have received genes (DNA) that makes them able to produce the enzymes. The cells are grown in special tanks called 'bioreactors' over a three- to four-month process, and the enzyme is extracted from the culture at regular intervals during the process.
Cerezyme has been authorised since November 1997 and Fabrazyme since August 2001. Both medicines are marketed in all Member States of the European Union.
What is the problem with Cerezyme and Fabrazyme?
Earlier this year, Genzyme, the company that makes Cerezyme and Fabrazyme, became aware of reduced yields from the bioreactors used to produce Cerezyme and Fabrazyme at their production site in Allston Landing in the United States of America. The company have found that the bioreactors were contaminated with a virus (a calicivirus of the type Vesivirus 2117). This virus is not known to cause disease in humans, but it can attack the cells used to produce these medicines.
The contamination has an impact on cell growth, affecting the quantity, but not the quality, of the enzymes produced by the cells. All batches prepared using enzymes produced prior to the contamination being detected have been tested and the Agency has confirmed that they are suitable for release onto the market.
The company has now shut down the factory so that it can be sanitised. While this is ongoing, Genzyme cannot make any new batches of Cerezyme or Fabrazyme. Existing stocks are expected to run out as early as August 2009 for Cerezyme, and by October 2009 for Fabrazyme. To ensure that these stocks last as long as possible while the company resolves its manufacturing problems, the company, in agreement with the European Medicines Agency, is recommending some temporary changes to the way Cerezyme and Fabrazyme are prescribed and used. These changes should be implemented immediately.
What are the recommendations while the shortages are ongoing?
• Cerezyme For Cerezyme, priority is given to infants, children and adolescents, and adults with active disease progression. These patients can continue to receive Cerezyme at the standard dose schedule of one infusion every two weeks. However, adult patients without clinical evidence of active disease progression should receive Cerezyme at a reduced dose (half a dose once every two weeks) or at a reduced infusion frequency (once a month at their current dose).
• Fabrazyme For Fabrazyme, priority is given to children and adolescents, and adult male patients, who should continue to receive Fabrazyme as one infusion every two weeks. However, adult female patients, in whom the disease is less severe, may receive Fabrazyme at a reduced dose. All patients will be closely monitored while they are receiving reduced doses of Cerezyme or Fabrazyme. Reporting of side effects will continue as normal, with doctors recording the batch numbers of the medicines in each patient's records.
These changes will need to continue until the shortages are resolved, by the end of the year at the latest.
What are the recommendations for prescribers?
• Doctors who look after patients with Gaucher or Fabry disease should be aware of the shortages, and should consider which patients should be switched to the reduced dose.
What are the recommendations for patients with Gaucher disease?
• There are no consequences for young patients with the disease (infants, children and adolescents) or for adult patients with active disease.
• Adult patients with Gaucher disease whose disease is not currently active should be contacted by their doctor to discuss their treatment options. While the shortages are ongoing, they may be treated at the same frequency (every two weeks) but with a reduced dose, or they may be asked to come to the clinic only once a month. • Patients who have any questions should speak to their doctor or pharmacist.
What are the recommendations for patients with Fabry disease?
• There are no consequences for young patients with the disease (infants, children and adolescents) or for adult male patients.
• Adult female patients with Fabry disease should be contacted by their doctor to discuss their treatment options. While the shortages are ongoing, they may be treated at the same frequency (every two weeks) but with a reduced dose. • Patients who have any questions should speak to their doctor or pharmacist.
What will happen next?
Genzyme is sending specific communications to all Cerezyme and Fabrazyme prescribers to ensure that they have full details on how to select patients for dose reduction. Genzyme has also informed the CHMP that these stock-sparing measures will have no impact on the supplies to ongoing clinical trials. While the company is sanitising its factory, it is also investigating in depth, at the request of the Agency, the reasons why the contamination arose. The company will keep the Agency informed of its findings.
The European Medicines Agency will update this document as new information becomes available.
Genzyme: Arrêt usine aux USA suite contamination par virus Vesivirus 2117 : problèmes approvisionnement Cerezyme,Fabrazyme
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Cerezyme et Fabrazyme : problèmes d’approvisionnement attendus
date: 06 juillet 2009
En prévision des problèmes d’approvisionnement attendus en Cerezyme (imiglucerase) et Fabrazyme (agalsidase bêta) durant les mois à venir, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des Médicaments (EMEA) recommande de délivrer prioritairement ces médicaments aux patients qui en ont le plus grand besoin.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMEA) recommande de délivrer les médicaments Cerezyme (imiglucerase) et Fabrazyme (agalsidase bêta) aux patients qui en ont le plus grand besoin vu la rupture de stock attendue dans les mois à venir.
Le Cerezyme et le Fabrazyme sont des médicaments utilisés dans le cadre du traitement d’affections héréditaires rares liées à une déficience enzymatique. Le Cerezyme est administré aux patients souffrant de la maladie de Gaucher, une affection due à un déficit en alglucerase. Le Fabrazyme est administré aux patients souffrant de la maladie de Fabry, une affection due à undéficit en alfa-galactosidase A.
La rupture de stock prévue est une conséquence de la fermeture du site de production de Genzyme à Allston Landing (Etats-Unis), où ces deux médicaments sont produits. Après avoir détecté une contamination virale (calicivirus de type Vesivirus 2117), la firme a décidé de fermer son site de production pour pouvoir désinfecter les bioréacteurs. Le virus ne cause pas de maladies chez l’homme, mais il peut influer sur la quantité - pas sur la qualité - des enzymes produits dans les bioréacteurs. A l’heure actuelle, la firme essaie de déterminer l'origine de la contamination.
Le
Cerezyme et le Fabrazyme ne seront pas produits pendant la fermeture du
site de production. Tous les lots produits avant la détection de la
contamination ont été testés et approuvés par l’EMEA.
L’EMEA a approuvé certaines modifications temporaires proposées par la firme dans la manière de prescrire ces médicaments afin que les stocks existants puissent être utilisés le plus longtemps possible jusqu’à ce que de nouveaux lots puissent être produits. Ces modifications devraient être implémentées immédiatement.
Pour le Cerezyme, il est recommandé d’accorder la priorité aux nourrissons, aux enfants et aux adolescents, ainsi qu’aux adultes présentant des signes de progression active de la maladie. Ces patients devraient continuer à recevoir leur traitement d’après le schéma thérapeutique normal, c'est-à-dire une perfusion toutes les 2 semaines. Les patients adultes ne présentant pas de signes de progression active de la maladie devraient recevoir le Cerezyme à dose réduite (50 % de la dose une fois toutes les 2 semaines) ou à une fréquence réduite (dose actuelle 1 fois par mois).
- Pour le Fabrazyme, il est recommandé d’accorder la priorité aux enfants et aux adolescents, ainsi qu’aux adultes de sexe masculin. Ceux-ci devraient continuer à recevoir une perfusion toutes les 2 semaines. Les adultes de sexe féminin, pour lesquelles la maladie est moins grave, pourraient recevoir une dose moins élevée de Fabrazyme.
Il s’agit ici de recommandations temporaires qui ne changent en rien le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) et la notice approuvés pour le Cerezyme et le Fabrazyme. Ces modifications de prescription seront sans doute nécessaires jusqu’à la fin de l’année.
Notes:
1. Des informations supplémentaires sont disponibles dans un document questions-réponses.
2. Des informations supplémentaires concernant le Cerezyme, p.ex. le RCP et la notice approuvés, sont disponibles dans le rapport européen public d'évaluation .
Des informations supplémentaires concernant le Fabrazyme, p.ex. le RCP et la notice approuvés, sont disponibles dans le rapport européen public d'évaluation.
3. Le présent communiqué de presse, ainsi que d’autres informations relatives au travail de l’EMEA, sont disponibles sur le site web de l’EMEA.
Contact : thierry.roisin@afmps.be
http://www.fagg-afmps.be/fr/news/news_cerezyme_fabrazyme.jsp?referer=tcm:291-62467-64
04 juillet 2009
Conseils préparés par le groupe de travail de l'Union Européenne Cerezyme : Conseils à la Communauté "Gaucher" sur la Gestion d
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Guidance to the Gaucher Community on the Management of Cerezyme Supply
Temporary Conservation of Cerezyme Supply to Protect the Most Vulnerable Patients with Gaucher Disease
Guidance prepared by the EU Cerezyme Stakeholders Working Group, 24 June 2009
Jeremy Manuel
EGA Board Member
Yossi Cohen
EGA Board Member
Nadia Belmatoug, MD
Beaujon Hospital, Clichy, Ass.Publique-Hôpitaux de Paris, France
Maria Domenica Cappellini, MD
Milan University, Italy
Patrick Deegan, MD
Addenbrooke's Hospital, Cambridge, UK
Eugen Mengel, MD
Children’s Hospital, Gutenberg+University, Mainz, Germany
Anna Tylki-Szymanska, MD
Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland
Ashok Vellodi, MD
Great Ormond Street Hospital, London, UK
Ari Zimran, MD
Shaare Zedek Medical Center, Jerusalem, Israel
Susan Graham, MD
Global Medical Affairs, Gaucher disease, Genzyme Europe BV
Oved Amitay
VP, General Manager, Gaucher Disease Portfolio, Genzyme Corporation
Stephanie Hoffmann
Associate Director, Patient Group Relations, Genzyme Europe BV
Barbara Diana
Associate Product Manager, Genzyme Europe BV
*Please note that some individuals who participated in the Cerezyme Stakeholders Working Group are employees of Genzyme and other individuals or their institutions or organizations receive or have received funding from Genzyme for research, educational activities, and other purposes.
Background
Genzyme recently identified a virus (vesivirus 2117) in one of six bioreactors at its Allston manufacturing facility. This virus is not known to cause disease in humans, but it can impair the viability of the non-human CHO cells used to produce Cerezyme. Genzyme has temporarily suspended the production of Cerezyme® (imiglucerase) in order to sanitize this facility and to restore full production as quickly as possible. This manufacturing interruption will result in a temporary shortage in the supply of Cerezyme.
Additional lots of Cerezyme produced at the Allston facility have been tested for the presence of vesivirus 2117. No evidence of this virus has been detected. Based on this information, the FDA and EMEA authorized Genzyme to begin shipping the Cerezyme in inventory that had completed testing. Genzyme continues to work with the FDA and EMEA to test additional lots of Cerezyme that have not yet been released.
However, even with the release of this additional inventory, Genzyme still anticipates a supply shortage for Cerezyme. If no changes are made in the current patterns of Cerezyme use, the available supply is expected to “stock-out” at the end of July 2009 and the shortage would be expected to continue until mid-September or early October 2009 when additional Cerezyme becomes available following the restart of production (a stock-out period of approximately 6 – 8 weeks, based on current assumptions)
Gaucher disease is heterogeneous in its clinical manifestations and progression. A temporary interruption of Cerezyme treatment could have adverse health consequences for some of the most vulnerable patients. For this reason, a plan is needed to protect the most vulnerable patients by allowing them to continue treatment with Cerezyme at their current dosing regimen throughout the period of supply shortage.
In order to accomplish this objective, a Cerezyme Stakeholders Working Group was convened to develop and disseminate guidance recommendations to temporarily decrease the amount of Cerezyme used by the less vulnerable patients so that the conserved supply could be used to protect the most vulnerable patients until an adequate supply of Cerezyme is restored.
The Stakeholders Working Group includes a group of internationally-recognized physicians with deep clinical and scientific expertise in managing Gaucher disease. These physicians are not experts in virology and do not have an in depth knowledge of the manufacturing process of Cerezyme. The Stakeholders working group also included the European Gaucher Alliance (EGA) and representatives from Medical Affairs, Marketing and Patient Advocacy at Genzyme Europe BV (who provided background information and coordinated the meeting).
The Cerezyme Stakeholders Working Group embraced several principles in developing this guidance for temporary conservation of Cerezyme supply:
• The guidance should be designed to protect the most vulnerable patients.
• The guidance should be designed to minimize any risk for all other patients.
• The guidance should be the same irrespective of commercial or charitable access status.
• The guidance should be based on the best available evidence and experience.
• The guidance should aim for wide dissemination and compliance.
• The guidance should be simple to understand and practical to implement.
• Physicians should always make the final treatment decisions regarding their patient
Recommendations
The Cerezyme Stakeholders Working Group met via web conference on 24 June 2009 to address the following objectives:
1. Review and clarify, where appropriate, the EMEA recommendations to physicians concerning the management of the most vulnerable patients, whose Cerezyme treatment should not be interrupted
2. Review and clarify, where appropriate, the recommendations for temporary reductions in Cerezyme dosing or frequency of infusions for all other Gaucher patients
3. Discuss, refine and disseminate the EMEA recommendations for the Gaucher community on the management of Cerezyme supply during the period of temporary shortage
This guidance is based on the assumption that these recommendations should be applied only on a temporary, short-term basis, effective immediately, until the period of Cerezyme shortage ends.
EMEA DHCP Recommendations
Most vulnerable patients
a. Infants, children and adolescents should receive Cerezyme at the approved dose and infusion frequency, because these “early-onset patients” have the most rapid disease progression and are at risk of serious long-term problems
b. Adult patients with active disease progression (eg. pulmonary hypertension, active skeletal disease, severe thrombocytopenia or severe anaemia) should receive Cerezyme at the approved dose and infusion frequenc
Additional comments to the recommendations:
1. Pregnant women, type III patients, Gaucher patients with malignancy who are currently receiving Cerezyme should continue according to their current dose and frequency, without any interruptions
2. Gaucher patients who become pregnant and would benefit from treatment should be advised to consider commencing therapy
3. Newly diagnosed patients who meet the criteria for group (a) or (b) above, are recommended to initiate treatment with Cerezyme promptly.
Active skeletal disease is described as skeletal disease likely to benefit from treatment and ongoing symptoms, such as bone pain, ameliorated by treatment.
Physicians should always make the final treatment decisions regarding their patients on an individual basis.
EMEA DHCP Recommendations
Less vulnerable patients
a. Adult patients without clinical evidence of active disease progression should receive Cerezyme at a reduced dose (e.g. 50% dose once every two weeks) or at a reduced infusion frequency (e.g. once a month at their current dose).
b. No patient should be treated at a dose lower than 15 Units/kg every 2 weeks.
c. Active follow-up in this group should include monitoring of haemoglobin, platelets and chitotriosidase levels, as appropriate, at baseline and bimonthly.
Additional comments to the recommendations:
1. Stable adult patients who have been receiving Cerezyme treatment for ≥2 years could be considered for treatment interruptions for up to 3 months. During this period these patients should be monitored as deemed appropriate by the treating physician in partnership with the patient.
2. Dosing is frequently individualized and if deemed appropriate by the treating physician, doses below 15U/kg bi-weekly can be prescribed, if patients are already stable on these doses.
3. Newly diagnosed patients who do not meet the criteria for “most vulnerable patients” should defer initiating treatment with Cerezyme until the period of Cerezyme shortage has ended.
Any patient who has had a change in treatment regimen should be advised to seek advice from their treating physician should they suffer from Gaucher related symptoms (e.g. weakness, fatigue, abnormal bruising).
Physicians should always make the final treatment decisions regarding their patients on an individual basis.
General Guidance
a. The recommendations and guidelines should be implemented immediately and widely in order to conserve an adequate supply of Cerezyme for the most vulnerable patients.
b. The recommendations and guidelines should be implemented irrespective of commercial or charitable access status.
c. The recommendations and guidelines should be continued until notification by Genzyme that adequate supply has been restored.
d. At the end of this temporary period of Cerezyme shortage, it is recommended that all patients should resume their previously prescribed dosage regimen.
e. The recommendations may be subject to change if the guidance is not widely adopted or if Cerezyme production timelines need to be revised.
ICGG Gaucher Registry
Those physicians (and their patients) who are enrolled in the ICGG Gaucher Registry are encouraged to enter the clinical data collected during the shortage period and thereafter.
Adverse Events
Adverse events for Cerezyme should be reported to the pharmacovigillance department at Genzyme. Physicians are reminded to document batch numbers in the patient records.
