31 mars 2008
Cutting Dosage of Costly Drug Spurs a Debate
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Ghislaine SURREL
maladies-lysosomales-subscribe@yahoogroupes.fr
After Gaucher disease, an enzyme deficiency, was diagnosed in Hannah, left, and Brianne, their family moved so their mother, Jeannie Ware, could find insurance to cover the drug Cerezyme.
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Times Health Guide: Gaucher Disease
When a drug can cost more than $300,000 a year, the right dose becomes a matter of public debate.
The drug in question, Cerezyme, is used to treat a rare inherited enzyme deficiency called Gaucher disease. Some experts say that for most patients, as little as one-fourth the standard top dose would work, saving the health care system more than $200,000 a year per Gaucher patient.
“It is economic malpractice to give a much higher dose of an expensive drug than is required,” said Dr. Ernest Beutler, an authority on Gaucher disease at the Scripps Research Institute.
Some other Gaucher specialists argue otherwise, saying that skimping on the medicine could endanger patients.
But all sides agree on one thing. “Nobody would even be wasting their time talking about this if it were a cheap drug,” said Dr. Neal J. Weinreb, a Coral Springs, Fla., specialist in Gaucher (pronounced go-SHAY).
In that sense, the dispute over Cerezyme could be a sign of the increased scrutiny that dosing will receive as drugs become more expensive. Pharmaceutical companies have faced complaints for years over prices, but now they might have to defuse efforts to use less of their drugs to cut costs, and to rebut accusations that doses are inflated to bolster profits.
There are also economic and social questions about how much burden taxpayers and co-workers should be expected to bear; ultra-expensive drugs, especially in full doses, can raise the cost of everyone’s insurance.
With Cerezyme, which is made by Genzyme, the profits are sizable. Gaucher disease, which can have complications like ruined joints, is rare; only about 1,500 people in the United States are on the drug and about 5,000 worldwide. Sales of Cerezyme totaled $1.1 billion last year, making it a blockbuster by industry standards.
Genzyme is not the only company feeling some pressure. Some lung cancer doctors are using only half the approved dose of Genentech’s drug Avastin, after a recent study suggested the half-dose might be as effective as the full one, which can cost $100,000 a year.
In a letter to The Journal of Clinical Oncology last September, Dr. Ian E. Haines of Monash University in Australia argued that the doses of all three Genentech cancer drugs — Herceptin, Rituxan and Avastin — appeared to be higher than necessary, perhaps to bolster sales.
Dr. David P. Schenkein, a Genentech executive, said the doses were chosen solely for maximum effectiveness in fighting cancer.
Scientists reported last year that a two-hour infusion of Schering-Plough’s anticlotting drug Integrilin worked just as well for some patients as the standard 18-hour infusion, saving hundreds of dollars per treatment.
And doctors are sharply reducing their use of anemia drugs sold by Amgen and Johnson & Johnson. While the cutbacks are mainly for safety reasons, the drugs’ multibillion-dollar cost to Medicare intensified scrutiny of the products.
In the case of Genzyme’s Cerezyme, higher doses are not harmful. It is only a question of how much of the drug is needed, given the cost.
Some experts say that patients who are given too little of the drug could suffer from the complications, which can occur without much warning.
“The risk is taken by the patient,” said Dr. Gregory Pastores, a Gaucher expert at New York University who tries to use a moderate dose.
Tina Chavers, 38, of Pensacola, Fla., said she wondered whether higher doses might have saved her hips, which were replaced a few years ago.
“There was no indication to tell us that I was going to lose my bones,” she said. “We just really thought my disease was very controlled.”
But a contrasting story is told by Carmie Stein of Akron, Ohio, who took the drug for 11 years until she switched doctors about four years ago. The new doctor said her condition was so mild that she did not need treatment.
“I really felt cheated,” Ms. Stein said of the years she took the drug, perhaps unnecessarily. Ms. Stein, a fitness buff, said she had felt healthier and more energetic since she stopped taking the drug.
Gaucher disease is an inherited deficiency of an enzyme the body needs to break down fats. The disease can cause vastly enlarged livers and spleens, anemia, low platelet counts, and bone pain and deterioration. Cerezyme is a synthetic version of the missing enzyme.
Genzyme, which became a leading biotechnology company because of Cerezyme, says that it has raised the price only once — 3 percent last year — since introducing the drug in 1994. The company says it needs the high price to make a sustainable business of serving such a small number of patients and to pay for research on new products. Genzyme also says it provides the drug free, if necessary, so that no one goes without the product because of its cost.
But critics say the company’s development costs were minimal, because the early work on the treatment was done by the National Institutes of Health, which gave Genzyme a contract to manufacture it. And analysts estimate the current cost of manufacturing the drug to be only about 10 percent of its price.
Insurers generally cover the drug because there are so few patients. But finding or staying on insurance can be difficult
After Mitch and Jeannie Ware’s two daughters were found to have Gaucher, for example, the couple could not find private insurance. So the family had to move from Florida to Alabama in 2006, so Ms. Ware could take a job with a school system that provided insurance.
“Her job is worth three quarters of a million dollars” a year, Mr. Ware said.
The standard Cerezyme dose — an infusion of 60 units of the drug per kilogram of body weight every two weeks — was set in a clinical trial involving only 12 patients. Based on that trial, Ceredase, a nearly identical predecessor drug, was approved in 1991. Cerezyme, the same enzyme made differently, replaced it starting in 1994.
Dr. Beutler of Scripps said that it was reasonable to use a high dose in the initial trial to prove the drug worked. But after that, he said, “the reasonable thing was to cut back and see what you really need. It didn’t fit Genzyme’s business plan, so they never cut back.”
Dr. David Meeker, the president of the Genzyme division that sells Cerezyme, said the company thought doctors should determine doses specific to each patient. So there was no point in doing a clinical trial comparing different doses.
“Showing that 6 out of 10 got by with a certain dose doesn’t help us,” he said.
According to Genzyme, the average dose in the United States is 51 units per kilogram every two weeks. At that dose, it costs about $350,000 a year to treat an adult weighing 70 kilograms, or 154 pounds.
But the worldwide average, even factoring in United States patients, is 34 units. And in Israel, the standard dose is 15 units per kilogram every two weeks.
“Patients are doing just as well on a treatment that is 75 percent less expensive,” said Dr. Ari Zimran, an Israeli Gaucher expert.
A study in the journal Blood in 2006 compared patients in the Netherlands, where a low dose is used, to those in Germany, where a high dose is typical. In the usual measures of disease severity — liver and spleen size and blood counts — there was no difference between the groups. But the German patients did better in two indirect indices of bone health.
Dr. Pramod Mistry, a Gaucher expert at Yale who receives some research funding from Genzyme, said he was caring for some of Dr. Beutler’s former patients who had become “very, very sick” because of under-treatment.
One of them, Shauna Mangum, of Farmington, N.M., said she lived with pain after Dr. Beutler told her in 1994 that she did not need treatment. Now she is taking a high dose and says she can run five-kilometer races and play soccer with her children.
Dr. Beutler, who at age 79 no longer treats patients, said that Ms. Mangum’s case was mild when he saw her but might have worsened later.
Ms. Mangum began treatment in 2000, at a cost of more than $400,000 a year. The next year, the premiums for everyone in her insurance pool went up by $180 a month.
Dr. Mistry says patients are already under too much pressure to reduce their doses. “They have a tremendous sense of guilt,” he said, “that they are such a burden on society.”
Prestation de compensation du handicap : tarifs de prise en charge des aides humaines
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Ghislaine SURREL
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| 13 ème législature |
Question écrite n° 01419 de M. Guy Fischer (Rhône - CRC)
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M. Guy Fischer appelle l'attention de Mme la secrétaire d'État chargée de la solidarité sur la question des tarifs de prise en charge des aides humaines dans le cadre de la prestation de compensation du handicap (PCH). |
Réponse du Secrétariat d'État chargé de la solidarité
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L'attention du Gouvernement a été appelée sur les difficultés rencontrées par les personnes handicapées vivant à domicile dans le cadre des plans d'aide liées à la prestation de compensation du handicap instaurée par la loi n° 2005-102 du 11 février 2005. La loi du 11 février 2005 pour l'égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées reconnaît un droit à compensation des conséquences du handicap, permettant à la personne handicapée de faire face aux difficultés qu'elle rencontre dans la vie quotidienne. La compensation doit être distinguée des moyens d'existence mis à la disposition des personnes handicapées. La prestation de compensation est destinée à répondre aux besoins en aides humaines et en aides techniques, à l'aménagement du logement et du véhicule, à des dépenses spécifiques ou exceptionnelles comme l'acquisition de produits liés au handicap et à des aides animalières, offrant dans un premier temps aux personnes handicapées la possibilité, y compris pour les personnes les plus lourdement handicapées, de demeurer à domicile ou de bénéficier d'un accueil social et médico-social. Lorsque la personne handicapée a recours à des auxiliaires de vie dans le cadre d'un service prestataire, le tarif applicable est déterminé sur la base d'un pourcentage du salaire horaire brut d'une auxiliaire de vie ayant moins d'un an d'ancienneté au sens de l'accord de la branche aide à domicile du 29 mars 2002 relatif aux emplois et aux rémunérations. Dans l'arrêté du 28 décembre 2005, ce pourcentage a été fixé à 145 %, ce qui correspond à un tarif de 14,43 euros par heure. Ce tarif était dans un certain nombre de cas inférieur au tarif pratiqué, avec pour conséquence un reste à charge pour l'usager. Différentes aides, et s'agissant plus particulièrement des personnes handicapées, le financement par l'État de forfaits d'auxiliaires de vie, permettaient aux personnes de faire face à ce reste à charge. Ce dispositif, existant depuis 1981 et orienté depuis 2002 vers les personnes les plus lourdement handicapées, permettait aux directions départementales des affaires sanitaires et sociales d'apporter les financements sur la base de conventions conclues avec les services gestionnaires d'auxiliaires de vie au niveau local. Compte tenu des modifications tarifaires intervenues en 2007, ce dispositif n'est pas maintenu en 2008.. Le tarif applicable aux services prestataires a en effet été modifié par l'arrêté du 2 mars 2007, qui prévoit que, pour les services d'aide à domicile autorisés, le tarif applicable doit être identique à celui fixé par le conseil général. Lorsqu'il s'agit d'un service à la personne agréé en application de l'article L. 129-1 du code du travail, le tarif correspond soit au prix prévu dans une convention avec le président du conseil général, soit à un tarif fixé dans les mêmes conditions que celles prévues par l'arrêté du 28 décembre 2005 avec un pourcentage augmenté à 170 %, soit à un tarif actualisé au 1er juin 2007 à hauteur de 17,19 euros par heure. Cette revalorisation tarifaire a renforcé la solvabilisation des personnes et permet, en cas de recours à un service d'aide à domicile autorisé, de couvrir l'intégralité des frais. |
Caractère restrictif du champ d'application de la prestation de compensation du handicap
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13 ème législature |
Question écrite n° 01304 de M. Jean-Noël Guérini (Bouches-du- Rhône - SOC)
|
M. Jean-Noël Guérini appelle l'attention de Mme la secrétaire d'État chargée de la solidarité sur le caractère restrictif du champ d'application de la prestation de compensation du handicap. |
Réponse du Secrétariat d'État chargé de la solidarité
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L'attention de Mme la secrétaire d'État à la solidarité a été appelée sur l'attribution de la prime de compensation du handicap (PCH). La loi du 11 février 2005 pour l'égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées reconnaît un droit à compensation des conséquences du handicap, permettant à la personne handicapée de faire face aux difficultés qu'elle rencontre dans la vie quotidienne. La compensation doit être distinguée des moyens d'existence mis à la disposition des personnes handicapées. La prestation de compensation est destinée à répondre aux besoins en aides humaines en aides techniques, à l'aménagement du logement et du véhicule, à des dépenses spécifiques ou exceptionnelles comme l'acquisition de produits liés au handicap et à des aides animalières, offrant dans un premier temps aux personnes handicapées, la possibilité, y compris pour les personnes les plus lourdement handicapées la possibilité de demeurer à domicile ou de bénéficier d'un accueil social et médico-social. La prestation de compensation a fait l'objet de plusieurs décrets et arrêtés, en décembre 2005, puis en juin 2006 et enfin en octobre 2006. Un décret du 5 février 2007 a mis en place la prestation de compensation pour les personnes hospitalisées, hébergées ou accompagnées dans les établissements médico-sociaux. Plusieurs arrêtés ont successivement modifié les tarifs applicables, le dernier en date étant celui du 19 février 2007. Pour favoriser la mise en place sur le terrain de la prestation de compensation, un vade-mecum à l'usage des équipes pluridisciplinaires des maisons départementales des personnes handicapées a été diffusé en mai 2006 et actualisé en mars 2007. La PCH repose sur un plan personnalisé de compensation établi par l'équipe pluridisciplinaire de la MDPH en fonction du projet de vie de la personne handicapée, qui lui est soumis pour avis. Elle est versée par le département comme l'allocation compensatrice. Il n'est exercé aucun recours de la prestation de compensation, sur succession ou sur donation. Le plan personnalisé de compensation a vocation à proposer des mesures de toute nature, qui concernent des droits ou des prestations dont l'objectif est d'apporter une compensation aux limitations d'activité ou aux restrictions de participation à la vie en société que la personne handicapée rencontre du fait de son handicap. L'article D. 245-27 du code de l'action sociale et des familles précise que l'ensemble des réponses aux différents besoins identifiés en matière d'aides humaines doit être mentionné, y compris celles qui ne relèveraient pas de la PCH, de manière à permettre à la MDPH de proposer aux organismes concernés une mutualisation de leurs interventions. Les besoins en aides humaines pris en compte au titre de la PCH sont définis à l'annexe 2-5 du décret n° 2005-1591 du 19 décembre 2005 en ce qui concerne les actes essentiels qui comprennent l'entretien personnel, dont l'alimentation, les déplacements et la vie sociale. Toutefois, la prestation de compensation ne prend pas en compte les activités ménagères, dont fait partie la préparation des repas. Il a été en effet considéré que ce besoin pouvait être couvert au titre des dispositions prévues à l'article L. 241-1 du code de l'action sociale et des familles, qui permettent aux personnes handicapées d'avoir accès à l'allocation représentative de services ménagers ou à des aides en nature par des services ménagers. Il convient néanmoins de préciser que les personnes handicapées ont la possibilité, sous certaines conditions, de salarier leur aidant familial et pas uniquement leur auxiliaire de vie. Les aidants familiaux ont également la possibilité d'être dédommagés par la personne handicapée, la prestation de compensation permettant de couvrir cette dépense. Depuis sa création, la prestation de compensation est en lente progression. Cette évolution résulte notamment des délais effectifs de mise en place des nouvelles MDPH, de l'apprentissage nécessaire d'un nouveau mode d'évaluation par les équipes techniques et de la possibilité donnée par la loi aux bénéficiaires de l'allocation compensatrice pour tierce personne et pour frais professionnels d'opter pour le maintien de cette allocation. En 2006, environ 70 000 personnes ont fait une demande, les commissions des droits et de l'autonomie des personnes handicapées (CDAPH) ont pris 22 340 décisions concernant la PCH. D'après les enquêtes trimestrielles réalisées par la direction de la recherche, des études, de l'évaluation et des statistiques auprès des conseils généraux sur le paiement de la PCH, les départements ont versé des prestations à 19 200 personnes en juin 2007, contre 12 200 fin mars 2007 et 6 900 fin décembre 2006. La dernière enquête a par ailleurs fait apparaître que 2 700 personnes ont fait valoir leurs droits mais n'ont pas reçu de paiement en juin 2007. Au total, ce sont donc 21 900 personnes qui ont pu bénéficier d'un accord et ont fait valoir leurs droits auprès d'un conseil général en juin 2007. La prestation de compensation s'adresse pour l'instant principalement aux adultes de moins de soixante ans (ou de moins de soixante-quinze ans si leur handicap était avéré avant soixante ans). Elle devrait être étendue courant 2008 aux enfants qui bénéficiaient seulement jusqu'ici de l'aménagement du logement familial, du véhicule ou de surcoûts de transports. Une disposition législative a été présentée à cet effet au Parlement dans le cadre du projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2008. D'autres évolutions pourraient également être envisagées, à la lumière des conclusions des réflexions actuellement engagées autour de la création d'un cinquième risque lié à la perte d'autonomie et à la suppression des barrières d'âge. |
